SAD odobrio najskuplji lijek, vrijedan 2,8 miliona dolara

19 aug. 2022

SAD odobrio najskuplji lijek, vrijedan 2,8 miliona dolara

Američka agencija za hranu i lijekove odobrila je u srijedu gensku terapiju bluebird bio (BLUE.O) za pacijente s rijetkim poremećajem, koja zahtijeva redovne transfuzije krvi, a proizvođač lijekova ju je procijenio na rekordnih 2,8 miliona dolara.

Genske terapije obično dolaze s visokom cijenom, jer su često ljekovite i suočavaju se s preprekama osiguranja. Foto: Reuters

Odobrenje je povećalo dionice kompanije za 8 posto, a namijenjeno je za liječenje beta-talasemije, koja uzrokuje nedostatak kisika u tijelu i često dovodi do problema s jetrom i srcem.

Najteže bolesnim pacijentima, za koje se procjenjuje da ih ima do 1.500 u Sjedinjenim Državama, potrebna je transfuzija krvi svake dvije do pet sedmica.

Očekuje se da će se terapija, koja će biti označena kao Zynteglo, suočiti s određenim otporom osiguravatelja zbog visoke cijene, kažu analitičari.

Genske terapije obično dolaze s visokom cijenom, jer su često ljekovite i suočavaju se s preprekama osiguranja.

Naprimjer, Novartis (NOVN.S) je 2019. godine bio primoran ponuditi popuste i razraditi otplate rata na osnovu rezultata za svoju terapiju Zolgensma od 2,1 milion dolara nakon što su se osiguravatelji usprotivili cijeni lijeka.

Bluebird je predstavio Zynteglo kao potencijalni jednokratni tretman koji bi mogao ukloniti potrebu za transfuzijama, što bi rezultiralo dugoročnim uštedama za pacijente.

Prosječna cijena transfuzije tokom životnog vijeka može biti 6,4 miliona dolara, rekao je za Reuters glavni operativni direktor Tom Klima prije odobrenja. "Smatramo da cijene koje razmatramo i dalje donose značajnu vrijednost pacijentima."

Bluebird je pregovarao s osiguravateljima o mogućnosti jednokratnog plaćanja.

"Potencijalno će do 80% te uplate biti nadoknađeno ako pacijent ne postigne transfuzijsku nezavisnost, oni (osiguravatelji) su veoma uzbuđeni zbog toga", rekao je Klima.

FDA je upozorila na potencijalni rizik od raka krvi uz liječenje, ali je istakla da studije nisu imale takve slučajeve.

Bluebird očekuje da će započeti proces liječenja pacijenata u četvrtom tromjesečju.
Međutim, ne očekuje se prihod od terapije 2022. godine, jer bi ciklus liječenja trajao u prosjeku 70 do 90 dana od početnog prikupljanja ćelija do konačne transfuzije.

Reuters

NASA: Spremna Misija Artemis za lansiranje na Mjesec

NASA: Spremna Misija Artemis za lansiranje na Mjesec Teku posljednje pripreme za lansiranje testnog leta bez posade dok se NASA sprema da pošalje ljude nazad na Mjesec prvi put u 50 godina.

Kina nadmašila SAD po obimu i kvalitetu naučnih istraživanja

Kina nadmašila SAD po obimu i kvalitetu naučnih istraživanja Kina je nadmašila Sjedinjene Američke Države (SAD) i zauzela prvo mjesto u svijetu po istraživanjima "visokog uticaja" i obimu naučnih istraživanja, navodi se u izvještaju koji je objavio japanski Nacionalni institut za nauku i tehnologiju (NISTP).

Šta je alijansa 'Čip 4'?

Šta je alijansa 'Čip 4'? Sjedinjene Američke Države pozivaju azijske tehnološke ekonomije da se pridruže mega lancu nabavke poluvodiča, koji isključuje Kinu.

SAD tuži Google za zloupotrebu monopola nad tehnologijom oglašavanja

SAD tuži Google za zloupotrebu monopola nad tehnologijom oglašavanja Američko ministarstvo pravde i skupina od osam država podnijeli su tužbu protiv internetskog giganta Googlea, optužujući ga za nezakonitu zloupotrebu monopola nad tehnologijom internetskog oglašavanja, prenosi CNN.

Objašnjenje Zakona o umjetnoj inteligenciji Evropske unije

Objašnjenje Zakona o umjetnoj inteligenciji Evropske unije Zakon o umjetnoj inteligenciji EU-a ima za cilj uvesti red i regulacije u korištenje umjetne inteligencije dok pretvara blok u konkurentnog globalnog igrača u kojem umjetna inteligencija cvjeta. Ali to nije savršeno rješenje, tvrde neki.

Kako su se NASA svemirska odijela razvijala tokom godina?

Kako su se NASA svemirska odijela razvijala tokom godina? Tehnologija je prešla dug put od NASA-inih prvih Apollo misija. 40 godina kasnije, cilj im je da odraze taj napredak na svojim svemirskim odijelima sljedeće generacije.

Šta je GPT-4? OpenAI, kompanija koja se bavi umjetnom inteligencijom, objavila je da GPT-4, njegova posljednja prekretnica, ima sposobnost da izvodi napredno rasuđivanje i postigne "performanse na nivou čovjeka".

Tehnologija fuzije ubrzava rad duboke geotermalne energije

Tehnologija fuzije ubrzava rad duboke geotermalne energije Potpredsednik Odjela za nauku o plazmi i fuziji MIT-a i istraživač dr. Paul Woskov je napomenuo da planiraju izbušiti najdublju bušotinu na svijetu, dugu 20 kilometara, prenošenjem tehnologija iz studija fuzije u studije duboke geotermalne energije.

Ključne riječi

SAD lijek genska terapija transfuzija Bluebird

Popularno

Mjesec od razornih zemljotresa u Turkiye

Mjesec od razornih zemljotresa u Turkiye Najmanje 45.968 ljudi poginulo je u dva snažna zemljotresa koja su pogodila jug Turkiye 6. februara tekuće godine.

Muslimani večeras obilježavaju odabranu noć Lejletul-berat

Muslimani večeras obilježavaju odabranu noć Lejletul-berat Za muslimane i muslimanke, Lejletul-berat je nagovještaj mubarek mjeseca ramazana, a mjesec ša'ban je vrijeme za koje je poslanik Muhammed, a.s, preporučio da se provede u ibadetu, činjenju dobrih djela i pripremi za mubarek mjesec ramazan.

Crna Gora: Stranci osnovali preko 7.000 firmi, više od pola pripada Rusima

Crna Gora: Stranci osnovali preko 7.000 firmi, više od pola pripada Rusima U Crnoj Gori prošle godine stranci su osnovali više od 7.000 privrednih društava, od čega je više od polovine u vlasništvu ruskih državljana.

Palestinski majstor: Rad odmara dušu i čisti tijelo od bolesti

Palestinski majstor: Rad odmara dušu i čisti tijelo od bolesti O tajni dugovječnosti u teškom građevinskom poslu, Husein je kazao da mu je Bog dao zdravlje koje je čuvao tako što nije pušio, niti pio alkohol, a vodio računa o ishrani i snu.

Turkiye: Dvije koze izvučene žive iz ruševina 637 sati nakon zemljotresa

Turkiye: Dvije koze izvučene žive iz ruševina 637 sati nakon zemljotresa Kako je saopšteno iz Ureda guvernera Musa, grupa radnika koji su uklanjali ostatke ruševina u zaseoku Alcicek u jednom momentu su čuli zvukove životinja.